Endoxan，通用名称环磷酰胺，是临床应用数十年的经典烷化剂类药物，横跨肿瘤治疗与自身免疫病两大领域，至今仍是很多重症疾病的核心用药。和很多靶向药只针对单一靶点不同，Endoxan 属于前体药物，进入人体之后，需要经过肝脏代谢活化，才能够生成具备药理活性的代谢产物，发挥治疗效果。
从抗肿瘤角度来说，活化后的代谢产物可以直接作用于肿瘤细胞 DNA，造成 DNA 链断裂、交联，干扰肿瘤细胞的复制与分裂增殖，对快速分裂增殖的恶性细胞起到杀伤效果。它属于广谱抗肿瘤药物，对多种淋巴瘤、实体肿瘤都可以产生抑制作用。
除抗肿瘤之外，Endoxan 另一大核心价值是免疫抑制作用。它可以抑制机体过度活化的淋巴细胞，降低 B 细胞、T 细胞异常增殖，减少自身抗体大量生成。很多自身免疫病本质就是免疫系统错误攻击自身组织，而 Endoxan 能够强力压制异常亢进的免疫应答，控制全身炎症与脏器损伤。
需要注意，该药物没有组织选择性，分裂旺盛的正常细胞同样会受到药物影响，因此会带来相应不良反应。药物既可以静脉输注，也有口服制剂，给药方式、剂量会根据治疗目标、体重、脏器功能个体化调整。正是这种 “抗肿瘤 + 免疫调节” 双重属性，让 Endoxan 历经几十年，依然没有被完全替代，在重症肿瘤以及难治性自身免疫疾病的救治中占有不可替代的地位。
