使用 BESREMi 百斯锐明治疗成人真性红细胞增多症，疗效评估有统一规范标准，并非简单看血红蛋白下降，临床通用完全血液学缓解 CHR，是 PEGINVERA 研究采用的核心疗效终点，也是临床日常评估 BESREMi 治疗效果的重要依据，理解评估标准有助于医患共同判断治疗成效BESREMi®。
完全血液学缓解 CHR 判定标准：在不进行静脉放血干预前提下，红细胞压积持续低于 45%；白细胞计数≤10×10⁹/L；血小板计数≤400×10⁹/L；无血栓事件发生，脾脏无进行性肿大。满足全部条件，才认定达到完全血液学缓解。PEGINVERA 长期研究显示，BESREMi 治疗人群中 61% 患者达到该标准。需要区分部分缓解与完全缓解：部分缓解可能红细胞压积达标，但血小板或白细胞仍偏高，依然需要继续调整药物剂量。
BESREMi 疗效评估有时间规律。药物属于免疫调节靶向造血干细胞，起效不是立刻出现，需要经过剂量滴定阶段，逐步上调剂量，持续监测血常规，评估红细胞压积、白细胞、血小板。患者不能短期用药就判定无效。滴定阶段每两周复查血常规，根据结果调整剂量，直至全部指标达标稳定。达到稳定之后，仍需要定期随访，评估缓解状态，稳定足够时间后可把给药间隔从两周延长至四周维持治疗。
疗效评估同时必须同步监测安全性指标，肝功能、甲状腺功能，精神状态。部分患者血液指标达标，但持续存在瘙痒、乏力等 PV 相关症状，医生也需要综合评估，调整支持治疗方案。另外疗效评估需要排除干扰因素，感染、炎症会短暂影响血常规结果。需要注意：即使达到完全血液学缓解，真性红细胞增多症依旧是慢性骨髓增殖性肿瘤，不能擅自停药，中断 BESREMi 治疗会出现造血反弹，血细胞再次升高，血栓风险回升。
BESREMi 治疗 PV，疗效评估是综合性长期工作，兼顾血液指标、临床症状、血栓事件、安全性监测。患者定期复诊，坚持规范随访，才能够持续维持缓解状态，长期管理真性红细胞增多症。
