真性红细胞增多症 PV 风险分层分为低危、高危,风险分层直接决定治疗策略选择。传统观点认为低危患者以静脉放血对症处理为主;但部分低危患者存在明显症状,如顽固皮肤瘙痒、疲乏、反复血栓倾向,单纯放血难以改善生活质量,此时 BESREMi 就成为重要治疗选项。NCCN 指南明确推荐:BESREMi 是伴有症状的低危 PV 以及高危 PV 一线降细胞优选药物,打破过去低危 PV 只做放血的传统思路BESREMi®。


f76775343e81fdab3d227fa91ab84619.png


       低危 PV 定义一般为年龄小于 60 岁,无血栓病史。很多低危患者红细胞压积升高,伴随全身瘙痒、盗汗、乏力,虽然短期血栓风险偏低,但症状持续影响日常,反复放血带来不便。单纯放血只能控制红细胞压积,对血小板、白细胞升高以及骨髓异常造血没有抑制作用,患者瘙痒等全身症状改善有限。BESREMi 靶向骨髓突变造血干细胞,抑制异常造血,不仅控制血细胞指标,还可以改善 PV 相关全身症状。PEGINVERA 长期研究中,纳入包含低危在内不同风险分层患者,61% 实现完全血液学缓解,长期疾病稳定,降低反复放血需求。

       但低危患者选择 BESREMi 需要严格评估获益风险。用药前评估精神状态、肝功能、自身免疫基础疾病。干扰素存在诱发抑郁、甲状腺疾病、肝损伤潜在风险。无症状低危 PV 患者,仍然优先考虑静脉放血,定期监测;只有低危伴随明显临床症状,或血小板、白细胞持续显著升高,经血液科医生评估,才可启动 BESREMi 治疗。给药遵循滴定方案,起始每两周皮下注射,指标稳定后可延长至四周一次。

       临床决策不能一概而论,低危 PV 治疗核心目标不止预防血栓,同时改善症状、维持生活质量。BESREMi 为有症状低危真性红细胞增多症开辟新方向,但必须个体化评估,由血液专科医生权衡利弊,制定长期随访计划。