真性红细胞增多症(PV)传统治疗手段主要分为静脉放血、羟基脲等细胞毒性药物两大类。静脉放血能够快速降低红细胞压积,短期改善血液高凝状态,但属于对症手段,无法抑制骨髓异常造血,需要反复穿刺放血,长期会造成铁缺乏、乏力,患者依从性差,单独放血难以控制血小板、白细胞升高。羟基脲作为经典降细胞药物,起效快,但是属于细胞毒性药物,部分患者担心长期使用的远期恶变风险,无法靶向突变造血干细胞。BESREMi 百斯锐明的上市,给真性红细胞增多症带来全新治疗思路,与传统方案形成明显差异化优势药华生物科...。

BESREMi 是全球首个单位点定点修饰超长效干扰素,作用靶点是骨髓突变造血干细胞,从源头抑制异常造血,不只是降低外周血细胞数值。传统干扰素半衰期短,需要高频注射,不良反应重,患者很难坚持;而 BESREMi 独特修饰工艺,体内半衰期长达 7 天,起始每两周注射一次,稳定后可延长至四周一次,大幅减少注射次数,减轻患者负担。长达 7.5 年 PEGINVERA 研究证实,61% 患者达到完全血液学缓解,长期随访急性髓系白血病转化率极低,具备长期稳定控制疾病、降低恶性转化潜力,这是传统放血、羟基脲不具备的特点。
指南层面,NCCN 指南将 BESREMi 列为低危伴症状 PV 和高危 PV 一线优选降细胞方案,无论既往是否接受放血、其他药物治疗都可以选用。当然 BESREMi 也存在局限性,药物属于干扰素制剂,用药早期易出现流感样反应、乏力、关节痛,存在精神疾病、自身免疫病、肝功能损伤的患者不能使用。传统羟基脲起效更快,价格相对亲民,适合部分短期快速控细胞人群。临床选择方案,需要血液科医生综合评估患者风险分层、年龄、合并症、个人意愿。总而言之,BESREMi 不是简单替代传统疗法,而是丰富真性红细胞增多症治疗武器库,让一部分患者获得源头干预、长期稳定控制疾病的机会。