骨髓增殖性肿瘤真性红细胞增多症，病程漫长，患者需要数十年持续疾病管理，药物的长期安全性、持续缓解能力是临床选择核心考量。BESREMi（百斯锐明）的关键 PEGINVERA 研究是一项长达 7.5 年的多中心单臂临床试验，也是 PV 领域为数不多拥有超长期随访数据的干扰素药物，为临床应用提供扎实证据支撑药华生物科...。
这项研究纳入 51 名成人真性红细胞增多症患者，受试者平均用药时长接近 5 年。研究终点为完全血液学缓解 CHR，标准定义为：无需静脉放血，红细胞压积＜45%，白细胞计数、血小板计数维持正常水平，无血栓事件、脾脏无异常肿大。最终研究结果显示，61% 受试者达到完全血液学缓解。长期安全性随访结果令人关注：整个 7.5 年观察周期内，没有患者进展为急性髓系白血病，仅出现 1 例骨髓纤维化转化，提示 BESREMi 长期使用下，有潜力降低 PV 恶性转化风险，这是传统化疗药物难以比拟的优势BESREMi®。
安全性方面，研究统计，超过 40% 受试者出现流感样症状、关节疼痛、乏力、皮肤瘙痒、鼻咽炎、肌肉骨骼疼痛；在汇总安全人群中，约 20% 出现转氨酶升高、白细胞减少，19% 出现血小板下降。这类不良反应大多集中在治疗早期，随时间推移可逐步减轻，临床可管理。BESREMi 采用个体化剂量滴定方案，由经验丰富的血液科医生启动治疗，起始每两周皮下注射，血液学指标稳定满一年以上，可调整为每四周注射一次，减少注射负担。NCCN 指南推荐 BESREMi 作为低危有症状和高危 PV 一线降细胞治疗，无论患者之前是否接受放血或者其他药物，都有机会使用。但重度抑郁、自杀史、严重肝损伤、干扰素过敏患者禁用。长期临床数据证明，BESREMi 是真性红细胞增多症长期疾病管理可靠选择。
