晚期胆道癌预后差，复发转移后治疗选择十分有限，既往一线化疗失败后，患者后续可选方案不多，生存时间短。HERIZON-BTC-01 是一项全球多中心 IIb 期临床研究，也是泽尼达妥单抗（ZIIHERA®，zanidatamab-hrii）胆道癌适应症的核心支撑试验，该研究数据奠定了这款药物在 HER2 阳性胆道癌后线治疗中的地位新华网客户...。
HERIZON-BTC-01 研究纳入的受试者均为既往接受至少 1 线全身治疗失败、不可切除局部晚期或转移性胆道癌，肿瘤经检测确认 HER2 IHC3 + 高表达。研究采用泽尼达妥单抗单药静脉滴注治疗，给药方案为 20mg/kg，每两周一次，持续用药直至疾病进展或者无法耐受毒性。研究主要终点为客观缓解率 ORR，次要终点包含持续缓解时间、总生存期、无进展生存期以及安全性评估。
最终研究结果显示，入组患者客观缓解率高达 51.6%，意味着超过一半患者接受治疗后肿瘤病灶明显缩小，达到部分缓解标准；中位持续缓解时间可达 14.9 个月，说明一旦起效，疗效维持时间持久，不是短期肿瘤退缩；中位总生存期达到 18.1 个月，对比既往后线治疗方案，生存期提升显著。同时研究还评估患者生活质量指标，获得肿瘤缓解的患者疼痛评分、生活质量评分得到明显改善，药物不只是延长生存时间，还改善患者的生存感受国家医疗保...。
安全性数据显示，泽尼达妥单抗整体耐受性良好。全部级别治疗相关不良反应中，腹泻发生率最高，达到 50%；其次是输注相关反应 35%，腹痛 29%，乏力 24%。但≥3 级重度不良反应发生率仅 20.7%，严重不良反应主要包括胆道梗阻、胆道感染、败血症等，大多与胆道癌本身疾病特点相关，药物相关严重毒性可控。临床中提前做好腹泻预防、输注前预处理，能够有效降低不良反应风险。
这项研究也证实生物标志物筛选的重要性，只有 HER2 IHC3 + 高表达人群才能从泽尼达妥单抗治疗获益。临床实践中，胆道癌患者在制定后线方案前，应当常规完善 HER2 免疫组化检测，必要时加做 FISH 验证，筛选适合靶向治疗人群。HERIZON-BTC-01 的亮眼结果，让 HER2 阳性晚期胆道癌，第一次拥有高效的后线靶向药物，推动胆道癌诊疗正式迈入精准时代。
