在新药层出不穷，靶向、免疫药物大量上市的今天，Endoxan 环磷酰胺从上个世纪投入临床使用，走过数十年，依旧保留在国内外肿瘤指南、风湿免疫病指南当中，没有被新药完全取代，背后是它独特的药物特性与真实临床价值。
环磷酰胺最初研发定位就是抗肿瘤烷化剂，上世纪中后期逐步进入临床，早期大量用于淋巴瘤、实体肿瘤化疗。随着临床实践深入，医生观察到它强大免疫抑制效果，慢慢拓展到重症自身免疫病领域，用于狼疮肾炎、系统性血管炎的救治。
和很多新药相比，Endoxan 优势首先在于作用机制独特，直接对细胞 DNA 产生作用，既杀伤快速分裂肿瘤细胞，又可以清除异常增殖免疫淋巴细胞。很多靶向药只针对单一分子通路，一旦靶点突变就失效，而 Endoxan 作用通路更广，对于不少难治、复发的病例依旧可以起效。其次药物可及性高，既有静脉制剂，又有口服剂型，价格亲民，在全球不同医疗条件下都可以开展治疗。
当然它短板同样突出，毒副作用较多，有骨髓抑制、膀胱损伤、生殖毒性等，因此现在临床不会无限制滥用。肿瘤领域很多方案做优化，降低 Endoxan 剂量，或者在部分场景替换为新药；自身免疫病领域也优先把它留给重症难治患者，轻症尽量选用安全性更好药物。
新药不断涌现，但依旧有相当一部分复发难治肿瘤、危重自身免疫病，没有更好替代选择。临床使用逻辑已经改变，不再作为普适首选，而是精准定位到适合人群，严格把控剂量、疗程，做好不良反应监测。老药不是落后的代名词，合理使用下，Endoxan 依旧可以挽救大量重症患者生命，这也是它历经几十年仍在临床占据一席之地的根本原因。
