Strensiq 的获批依托一系列前瞻性、长期扩展临床研究，研究主要终点采用骨骼影像学全球综合评分（RGI-C），评估佝偻病、骨软化病变修复程度，同时把生长指标、6 分钟步行试验、生存结局作为次要终点，为临床使用提供扎实证据支撑STRENSIQ® ...。
针对婴儿型 HPP 的核心研究纳入大量 6 月龄内起病的重症患儿，对比历史未治疗对照组，接受阿司福酶 α 治疗的患儿，6 个月时影像学应答率超过半数，并且疗效可以持续多年。在长期扩展随访中，存活比例显著高于既往自然病程数据，很多原本依赖呼吸机支持的患儿，肺功能逐步改善，可以脱离机械通气。另一组 6-12 岁青少年型 HPP 队列，基线佝偻病中位评分较高，治疗半年后近七成患儿达到影像学应答，干骺端透亮区、骨骼边缘不规则等典型病变逐步好转，随访至 7 年时，应答状态稳定，佝偻病评分持续走低，部分患儿骨骼影像学基本恢复正常。运动能力方面，青少年患儿 6 分钟步行距离中位提升明显，基线时行走费力、容易疲惫，长期治疗后活动耐力持续提升，自主活动范围扩大，生活质量改善显著STRENSIQ。
生长发育也是家长最关心的指标，自然病程下 HPP 患儿骨骼矿化障碍，生长板受损，身高落后明显；使用 Strensiq 之后，骨修复伴随生长追赶，身高增长速率改善，减少严重矮小畸形的发生。但研究同时也提示，疗效存在个体差异，发病越重、确诊和启动治疗越晚的患者，骨骼已经形成的重度畸形很难完全逆转，治疗更多是阻止继续破坏、修复活性矿化损伤，改善功能。因此，HPP 的诊疗核心是早筛早治。同时，疗效评估不能只看症状，需要定期骨骼 X 光、生化指标联合评估，不能自行根据体感增减药量或者停药，由专科团队动态调整长期管理方案。
