对于肺动脉高压这类罕见重症，III 期关键性临床试验数据是药物疗效与安全性最核心的支撑，Yutrepia 的上市，依托 INSPIRE 多中心 III 期开放标签临床试验，该研究全面评估干粉吸入曲前列尼尔在 PAH 人群中的安全性、药代动力学与临床获益，为 FDA 审批提供关键证据Liquidia C...。
INSPIRE 试验招募两类 PAH 受试者：未曾使用吸入曲前列尼尔的初治患者，以及正在使用雾化曲前列尼尔 Tyvaso，计划转换为 Yutrepia 干粉吸入治疗的患者。受试者以 NYHA III 级心功能为主，病因覆盖特发性 / 遗传性肺动脉高压，以及结缔组织病相关 PAH，这也是临床上最常见的肺动脉高压人群，试验结果具备很强现实参考价值。
研究主要终点聚焦运动耐量改善，以 6 分钟步行距离作为核心评估指标。结果显示，Yutrepia 治疗能够有效提升患者运动能力，与既往雾化曲前列尼尔的疗效趋势保持一致。同时试验观察药代动力学特征，干粉吸入剂型可以实现稳定的曲前列尼尔肺部递送，血药浓度可控，在剂量滴定过程中，药物暴露水平平稳。安全性数据表明，整体不良事件类型与曲前列尼尔已知安全性谱保持一致，最常见为咳嗽、咽喉不适、头痛、面部潮红、恶心，多数轻中度，随持续用药可逐步耐受。
研究同时观察治疗转换人群，从雾化剂型切换至 Yutrepia 干粉吸入，患者可以平稳过渡，在专科医生指导下完成剂量调整，无需长时间中断前列环素类治疗，避免肺动脉高压病情反弹。但试验也提示局限性，严重气道疾病、难以配合吸入操作、严重低血压的患者纳入有限，这类人群用药风险需要单独评估。
INSPIRE 试验证实，借助 PRINT® 技术的干粉吸入曲前列尼尔，疗效不劣于传统雾化剂型，同时大幅优化给药便捷度。但临床医生必须谨记，该研究为开放标签设计，用药全程需要持续监测右心功能、肺动脉压力、血压。患者不能仅凭临床试验结果自行换药，PAH 药物转换存在风险，必须在专科中心完成评估与剂量滴定，定期随访，及时识别低血压、咯血等严重不良反应，保障用药安全。
