皮肌炎是一种罕见的慢性自身免疫性炎症疾病，发病率低、病情复杂、诊疗难度大，长期以来被列为罕见病范畴。由于患者群体规模小、研发投入回报周期长，针对皮肌炎的专属靶向药物研发长期滞后，全球范围内长期无获批的口服靶向治疗药物，大量患者陷入“无特效药可用”的治疗困境。LISRAYA™（brepocitinib）凭借优异的临床价值，获得FDA孤儿药资格认证与突破性疗法认定，成为罕见自身免疫病治疗的标杆性药物。
从孤儿药价值来看，LISRAYA™精准聚焦成人皮肌炎这一罕见病细分领域，填补了该疾病靶向口服治疗的市场空白。相较于传统罕见病药物疗效模糊、安全性未知的现状，LISRAYA™拥有完整、高质量的III期临床数据支撑，疗效与安全性经过权威验证，为罕见病精准治疗提供了标准化、可复制的研发与诊疗范式。同时，该药物灵活的用药方案，适配不同病情、不同体质的罕见病患者，解决了罕见病治疗药物适配性差、疗效单一的行业痛点。
在社会临床意义层面，皮肌炎不仅会导致患者皮肤损毁、肢体无力、活动受限，严重时还会累及心肺等内脏器官，危及生命，且长期病痛会给患者带来严重的心理负担与家庭经济压力。LISRAYA™的上市，让无数长期久治不愈、反复复发的皮肌炎患者迎来治愈希望，有效改善患者临床预后，降低重症发生率与死亡率。同时，该药物的成功研发，极大提振了罕见自身免疫炎症疾病的研发信心，推动全球医药行业加大对小众罕见病的研发投入，助力罕见病诊疗体系的完善与升级。
