LISRAYA™的FDA获批核心依据，是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期VALOR临床试验，该研究是目前成人皮肌炎靶向治疗领域规模最大、周期最长的权威临床研究，完整验证了brepocitinib的长期疗效与安全性，为临床规范化用药提供了核心循证依据。该研究为期52周，纳入不同病情严重程度、不同既往治疗经历的成人皮肌炎患者，核心评估每日一次30mg brepocitinib的治疗效果，以患者整体症状改善评分（TIS）为主要终点指标。
研究核心数据显示，治疗52周后，LISRAYA™治疗组患者的平均总改善评分达到46.5分，而安慰剂组仅为31.2分，两组数据差异具有极高的统计学显著性（p=0.0006），充分证明药物可显著、持续改善皮肌炎患者的整体病情。在症状细分维度上，该药物可同步改善患者皮肤红斑、鳞屑、色素异常等皮肤病变，以及肌无力、肌肉酸痛、活动受限等肌肉炎症症状，实现皮肤与肌肉双重病灶的同步修复，解决了传统药物单一改善症状、疗效不均衡的痛点。
在长期安全性层面，52周的随访数据显示，LISRAYA™整体耐受性良好，不良事件多为轻中度，无新发、非预期的严重安全风险。相较于传统免疫抑制剂，该药物严重感染、骨髓抑制、激素相关副作用的发生率显著降低。同时研究证实，无论是初治患者、激素依赖患者，还是既往使用免疫抑制剂、生物制剂疗效不佳的难治性患者，使用LISRAYA™均可获得稳定获益。VALOR研究的亮眼结果，奠定了LISRAYA™在成人皮肌炎精准治疗中的核心地位，也为临床难治性皮肌炎提供了高效的治疗突破口。
