2026年8月27日，美国FDA正式批准LISRAYA™（brepocitinib，布雷泊西替尼）上市，这一里程碑事件彻底改写了成人皮肌炎的临床治疗格局，成为全球首款获批用于成人皮肌炎的口服靶向治疗药物，填补了罕见自身免疫性皮肤病靶向口服药的长期空白。在此之前，成人皮肌炎的临床治疗长期依赖糖皮质激素、传统免疫抑制剂等非特异性治疗方案，这类药物虽能一定程度控制炎症，但存在靶向性差、副作用大、复发率高、长期用药安全性不佳等诸多问题，大量患者面临治疗效果有限、生活质量持续受损的困境。
与传统治疗方案不同，LISRAYA™的获批打破了皮肌炎无专属口服靶向药的治疗僵局。该药物获批适应症覆盖所有成人皮肌炎患者，不受疾病活动度、临床症状表现、既往治疗史的限制，既可以作为一线替代治疗方案，也可与传统非靶向治疗药物联合使用，适配不同病情、不同治疗阶段的患者需求，临床应用灵活性极高。作为突破性创新药物，LISRAYA™同时获得了FDA突破性疗法认定，其核心临床价值得到权威机构的高度认可。
此次上市依托核心III期VALOR临床试验数据，为期52周的安慰剂对照研究充分证实了药物的有效性与安全性。数据显示，LISRAYA™ 30mg每日一次的治疗方案，可显著提升患者整体症状改善评分，相较于安慰剂组呈现出极具统计学意义的治疗优势，能够同时改善皮肌炎的皮肤病变与肌肉炎症症状。LISRAYA™的上市，不仅为千万皮肌炎患者提供了全新的治疗选择，也为罕见自身免疫性炎症疾病的靶向药物研发开辟了全新路径，推动皮肌炎治疗从传统广谱免疫抑制时代迈入精准靶向治疗新时代。
