全身型重症肌无力是一种难治的自身免疫性神经肌肉疾病，患者体内异常产生抗乙酰胆碱受体抗体，激活末端补体通路，持续破坏神经肌肉接头，带来全身性肌肉无力、易疲劳，严重时累及吞咽、呼吸功能，对日常活动造成巨大困扰。长期以来，不少患者在激素、传统免疫抑制剂治疗后症状控制不理想，亟需安全、方便、起效稳定的靶向新药，戈鲁利单抗（Klygefa，gefurulimab）正是这类患者的全新治疗选项。


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       戈鲁利单抗属于创新型双结合纳米抗体，作用靶点为补体 C5 蛋白。它可以同时结合 C5 以及血清白蛋白，一方面阻断 C5 裂解为 C5a 与 C5b-9 膜攻击复合物，从源头抑制补体过度激活介导的神经肌肉接头损伤；另一方面借助和白蛋白结合延长体内半衰期，实现一周一次的给药频率，这也是它区别于部分既往 C5 抑制剂的重要优势European M...。该药物采用皮下注射剂型，配有预充式注射器与自动注射笔，在医护培训之后，患者或者家属可以居家自行给药，不用频繁往返医院静脉输注，极大减轻长期治疗的时间成本。

       支撑戈鲁利单抗上市的核心 PREVAILⅢ 期临床研究数据显示，在 AChR 抗体阳性的成人全身型重症肌无力人群中，接受戈鲁利单抗治疗的患者早在用药第 1 周就观察到具有临床意义的症状改善，26 周主要终点达到统计学显著获益，并且 52 周长期扩展数据证实疗效能够持续维持，患者的日常生活能力评分 MG-ADL 持续改善，微小症状状态的占比稳步提升AstraZenec...。安全性整体可控，最常见不良反应以注射部位反应、头痛、背痛、肌肉关节酸痛为主，大多程度轻微、可耐受；作为补体抑制剂，临床仍需要警惕脑膜炎球菌感染风险，用药前规范完成相关预防评估是必要环节AstraZenec...。

       目前戈鲁利单抗已经在日本获批，欧盟 CHMP 给出上市推荐意见，同时也已经在中国提交上市申请，国内 gMG 患者距离这款便捷周制剂越来越近。它不是替代原有基础免疫治疗，而是作为附加治疗方案，适合标准方案控制不佳的 AChR 阳性成人患者。对于神经内科临床而言，戈鲁利单抗丰富了补体靶向治疗的矩阵，把静脉补体抑制剂的疗效优势，转化为居家皮下周制剂的便捷模式，为长期慢病管理打开新思路。未来真实世界使用数据的持续积累，也会帮助医生更精准筛选适合它的重症肌无力人群，让更多无力症状反复的患者重获生活自主性。