当前 Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）仅获批成人 BPDCN 适应症，但基于 CD123 广谱表达特征，多项临床研究正在探索该药在 CD123 阳性急性髓系白血病（AML）中的治疗价值，单药、联合方案临床试验同步推进，有望进一步拓宽这款 ADC 的血液肿瘤应用边界，挖掘更大临床治疗潜力。
CD123 不仅在 BPDCN 肿瘤细胞高表达，约 60% 成人急性髓系白血病原始细胞存在 CD123 阳性表达，这类患者常规化疗缓解率偏低、复发风险高，老年不耐受强化化疗人群缺少安全靶向方案，存在明确未满足临床需求。Decnupaz 依托 CD123 靶向 ADC 机制，I 期临床同步纳入复发难治 CD123 阳性 AML 患者，验证单药抗肿瘤活性。
早期 I 期 AML 队列数据显示，采用 0.045mg/kg 每 3 周给药方案，29 例复发难治 CD123 阳性 AML 患者客观缓解率 21%，复合完全缓解率 17%，部分患者实现长期骨髓缓解，3 级以上不良反应以发热性中性粒细胞减少、轻度输液反应为主，整体安全性与 BPDCN 人群一致，无新增特殊毒性风险，证实该药对髓系恶性肿瘤具备跨病种杀伤活性。
目前全球多中心 II 期拓展试验正在开展，分为两大研究方向：其一为老年初治 CD123 阳性 AML 单药一线治疗，针对无法耐受高强度诱导化疗的 70 岁以上患者，对比传统低剂量化疗，评估缓解率、生存获益与耐受性；其二为联合治疗方案探索，Decnupaz 联合维奈克拉、阿扎胞苷等去甲基化药物，协同靶向、表观双重抑制肿瘤细胞，提升复发耐药 AML 深度缓解比例，试验主要终点包含移植转化率、中位总生存期。
同时研究团队正在探索给药方案优化，针对 AML 快速增殖肿瘤特征，评估缩短给药周期、剂量梯度调整的可行性，平衡疗效与骨髓抑制风险。长期研发目标是推动 Decnupaz 新增 CD123 阳性 AML 适应症，打造覆盖浆细胞样树突肿瘤、髓系白血病的双适应症 CD123 ADC。
现阶段拓展研究仍处于中期随访阶段，完整确证数据尚未公布，但现有早期疗效数据展现巨大潜力。若后续 III 期试验达到主要终点，Decnupaz 将突破单一罕见肿瘤适应症限制，成为多款 CD123 阳性髓系血液肿瘤通用靶向 ADC，丰富髓系恶性肿瘤精准治疗工具箱。