Decnupaz 获得 FDA 批准的核心依据为全球多中心单臂 I/II 期 CADENZA 临床试验（NCT03386513），该研究专门针对成人无中枢神经系统受累的 BPDCN 人群，分层纳入初治、复发难治两大患者队列，完整验证药物在不同疾病阶段的疗效差异，是罕见血液病靶向药临床试验的经典范本。
试验总计入组 84 名成年 BPDCN 患者，中位年龄 72 岁，老年人群占比高，贴合 BPDCN 真实世界发病特征。其中 33 例为初治患者，包含 11 例合并其他血液基础肿瘤（骨髓增生异常综合征、慢性粒单核细胞白血病）的复杂病例；剩余 51 例为复发 / 难治患者，全部经历至少 1 线系统化疗失败，部分患者既往接受过靶向药物治疗，肿瘤耐药程度高。试验统一采用推荐 II 期剂量 0.045mg/kg，每 3 周静脉输注一次，主要研究终点为复合完全缓解（CR/CRc）率，次要终点包含缓解持续时间、造血干细胞移植转化率、总生存期。
初治队列疗效数据表现亮眼，33 例患者中 23 例达到 CR/CRc，缓解率 69.7%，中位随访 21.5 个月，中位缓解持续时间 9.7 个月。其中 39.4%（13 例）患者经 Decnupaz 单药治疗后肿瘤完全控制，顺利完成异基因造血干细胞移植，而移植是目前唯一有望实现 BPDCN 临床治愈的手段，该药为无法耐受高强度诱导化疗的老年初治患者搭建移植桥梁，解决临床核心痛点。即便合并其他血液肿瘤的复杂初治患者，客观缓解率仍达 90.9%，展现广谱适配性。
复发难治队列治疗难度显著提升，51 例多线耐药患者 CR/CRc 率 15.7%，中位缓解持续 9.2 个月，6 例患者成功桥接移植。传统化疗针对复发 BPDCN 有效率不足 5%，Decnupaz 将后线缓解水平提升三倍以上，为晚期无药可用患者提供长期疾病控制可能。安全性分层数据显示，初治患者不良反应整体轻于复发人群，3 级以上中性粒细胞减少、输液反应发生率更低，老年耐受度优于标准化疗方案。
该试验填补 BPDCN 靶向 ADC 临床数据空白，证实 Decnupaz 无论一线、后线均具备明确临床获益，也为后续联合化疗、免疫检查点抑制剂的联合治疗试验提供可靠数据支撑，推动罕见血液病精准治疗循证医学体系完善。