肺动脉高压（PAH）是一种罕见且进展迅速的恶性心肺血管疾病，以肺血管阻力持续性升高、肺动脉压力异常增高为核心特征，患者易出现运动耐力下降、呼吸困难、乏力等症状，若未及时干预，会逐步引发右心衰竭，最终危及生命。长期以来，PAH临床治疗手段有限，传统药物疗效局限、全身副作用明显，而Tyvaso®（曲前列尼尔）吸入制剂的问世，为PAH靶向治疗开辟了全新路径，成为临床核心用药之一。
Tyvaso®的核心有效成分为曲前列尼尔，属于人工合成的前列环素模拟物，是PAH靶向治疗的经典药物类别。相较于传统口服、静脉给药的前列环素类药物，Tyvaso®采用独特的雾化吸入给药方式，精准直击肺部病变靶点，彻底改变了传统给药方式全身暴露量大、副作用多发、患者依从性差的弊端。该药物最早于2002年获美国FDA批准上市，历经二十余年临床验证，疗效与安全性得到全球医学界认可，主要用于治疗WHO第一组肺动脉高压，重点改善患者运动耐量，适配临床主流的NYHA Ⅲ级症状患者。
从临床适用人群来看，Tyvaso®覆盖范围广泛，既适用于特发性、遗传性肺动脉高压患者，也可用于结缔组织病相关的肺动脉高压患者，这两类人群也是临床PAH的主要患病群体，占临床研究病例的近90%。作为一线靶向治疗药物，Tyvaso®无需经过全身血液循环稀释，直接作用于肺血管平滑肌，快速发挥药理作用，能够有效延缓肺血管重构进程，降低肺动脉压力，延缓病情进展，显著提升患者生存质量，是目前中重度肺动脉高压患者不可或缺的治疗药物。
