一款创新药物的上市与临床普及，离不开扎实的临床试验数据支撑。Mimrylo™(rusfertide)能够获得FDA优先批准，核心依据是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期VERIFY临床试验结果，该研究充分验证了药物在真性红细胞增多症患者中的疗效、安全性与稳定性，为其临床应用提供了权威循证医学依据。
VERIFY临床试验共纳入293名成人真性红细胞增多症患者，入组患者均为接受传统治疗后病情控制不佳、仍需频繁放血干预的中高危患者，覆盖不同年龄、病程、合并症的临床真实人群，研究结果具备极强的临床参考价值。试验核心终点为患者无需放血干预、且血细胞比容持续维持在安全阈值（＜45%）的比例，同时次要终点包含血栓事件发生率、症状改善情况、用药安全性等多项核心指标。
临床试验数据显示，接受Mimrylo每周一次皮下注射治疗的试验组患者，超七成可实现持续血细胞比容控制，全程无需进行放血治疗，彻底摆脱了传统放血疗法的依赖。相较于安慰剂组，试验组患者血细胞比容达标持续时间显著延长，病情复发率大幅降低。在症状改善方面，Mimrylo可有效缓解PV患者典型的头晕、乏力、皮肤潮红、瘙痒等症状，大幅提升患者生活质量。同时，数据显示药物可显著降低患者血栓、出血等严重并发症风险，而血栓作为PV患者最主要的致死致残因素，其风险的降低直接改善了患者长期预后。
在疗效稳定性方面，长期随访数据表明，Mimrylo的治疗效果无明显耐药性，连续用药可实现长期病情稳态控制，不会出现传统药物后期疗效衰减的问题。安全性数据同步验证了药物的良好耐受性，试验中不良反应多为轻度、一过性，无严重骨髓抑制、严重肝肾功能损伤等重度不良反应，整体安全谱显著优于羟基脲、干扰素等传统一线药物。凭借VERIFY试验的优异数据，Mimrylo正式确立了其在真性红细胞增多症治疗中的核心地位，成为临床替代传统疗法的优选方案。
