支撑 Ojemda 全球获批的 FIREFLY-1（NCT04775485）是全球多中心、单臂 II 期关键性临床试验，入组 137 例 6 个月 - 25 岁复发 / 难治儿童低级别胶质瘤患者，全部携带 BRAF 融合、重排或 V600 突变，且至少接受过一轮化疗、靶向等全身治疗后疾病进展，76 例纳入独立影像学疗效分析人群，是目前样本量最大的 BRAF 变异儿科胶质瘤靶向研究OJEMDA™。
核心疗效终点客观缓解率（ORR）经儿科胶质瘤专属 RAPNO 标准评估为 51%，包含 28% 部分缓解、11% 轻微缓解；采用高级别胶质瘤 RANO 标准评估临床获益率高达 77%，意味着超七成患儿肿瘤停止进展、体积缩小，临床症状显著改善。中位起效时间仅 5.4 个月，多数患儿服药半年内复查核磁可见病灶缩小，无需长期等待疗效显现。
缓解持久性数据极具临床价值：中位缓解持续时间 13.8 个月，85% 缓解患儿疗效维持 6 个月以上，23% 患者肿瘤缩小状态持续超 12 个月；三年长期随访更新数据显示，完成 26 周期（约 24 个月）标准疗程停药后，大量患儿维持长期无进展，若停药后复发，再次使用 Ojemda 仍可再次获得肿瘤缓解，证明药物不存在永久耐药限制。
分层亚组分析印证药物广谱获益：BRAF 融合突变 64 例亚组 ORR 52%，BRAF V600 突变 12 例亚组 ORR 50%，两大最常见致病基因变异获益基本持平；既往未使用过 MAPK 靶向药患儿缓解率 55%，既往接受同类抑制剂治疗进展人群仍有 49% 缓解率，为一代靶向药耐药患儿提供全新治疗路径。
安全性队列 137 例患者不良反应以 1-2 级轻度反应为主，发色改变、皮疹、疲劳、呕吐为最高发表现，仅 9.5% 受试者因治疗相关不良事件永久停药。3-4 级重度实验室异常集中在低磷、转氨酶升高、肌酸激酶上升，定期监测与对症干预即可控制，无治疗相关死亡事件发生。
对比传统化疗方案 30% 左右短期缓解率、严重骨髓抑制、生长损伤副作用，FIREFLY-1 完整数据证实 Ojemda 实现 “更高肿瘤缓解、更长疾病稳定、更低重度毒性” 三重临床突破，直接推动 FDA、欧盟通过加速审批，确立其复发难治儿童低级别胶质瘤一线靶向地位。
