野生型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTRwt-CM)是国内临床最常见亚型,高发于 65 岁以上中老年人群。这类患者不存在 TTR 基因突变,疾病由衰老诱发蛋白结构不稳定所致,也是最容易发生误诊的 ATTR-CM 类型。


1fea926b6fdf76bc03a8401125fa4b54.png


       早期症状缺乏特异性,仅表现活动后胸闷气短、下肢水肿、持续性乏力,极易被误诊为高血压性心脏病、肥厚型心肌病、普通老年性心力衰竭。大量患者辗转多家医院,等到明确诊断时,心肌淀粉样沉积已经十分严重,错失最佳干预窗口。同时老年患者常常合并房颤、慢性肾病、高血压等多种基础疾病,对治疗药物耐受性提出更高要求。

       长期以来,野生型 ATTR-CM 治疗手段相对有限,而 Beyonttra(acoramidis)不区分野生型、变异型,为庞大老年患者群体带来全新治疗方案。ATTRibute-CM 研究亚组数据证实,野生型受试者接受 acoramidis 治疗后,心血管住院风险显著下降,生存获益明确。

       给药模式同样适配老年人群,口服片剂居家服用,早晚定时服药即可,减少频繁往返医院负担。临床实践中,医师一般建议老年患者随餐服药,减轻恶心、腹泻等消化道刺激。用药期间定期监测 NT-proBNP、心脏超声、肾功能,动态评估心脏结构变化。

       现阶段国内 ATTRwt-CM 整体诊断率偏低,大量不明原因舒张性心衰患者尚未开展针对性筛查。随着 acoramidis 在全球范围广泛应用,也推动心内科医生建立筛查意识。需要明确的客观事实:TTR 稳定剂只能阻断新的淀粉样纤维持续生成,无法清除已经沉积在心肌的蛋白。

       因此,对于中老年不明原因限制性心肌病群体,尽早开展 ATTR-CM 筛查意义重大。依托 Beyonttra 这类新型靶向药物开展早期干预,延缓心肌进行性损伤,能够有效延长老年患者生存期,保留日常活动能力。