免疫性血小板减少症（ITP）是常见自身免疫出血性疾病，患者免疫系统异常活化，大量破坏自身血小板，持续血小板低下引发皮肤瘀斑、牙龈出血、内脏出血，严重者出现颅内出血危及生命。临床上分为持续性 ITP（病程 3-12 个月）与慢性 ITP（病程超 12 个月），传统一线方案糖皮质激素、二线 TPO 受体激动剂、利妥昔单抗注射治疗存在明显短板：激素长期使用骨质疏松、血糖紊乱；注射类促血小板生成药物需频繁就医；利妥昔单抗输液易诱发输注反应，且近半数多线治疗患者无法实现稳定血小板达标，长期伴随出血风险与重度疲劳，临床存在巨大未满足需求。
2025 年 8 月 29 日，FDA 正式批准赛诺菲研发的 Wayrilz（通用名 rilzabrutinib），这是全球首个专门获批用于 ITP 的 BTK 可逆共价抑制剂，彻底填补多线治疗失败慢性 ITP 口服靶向空白，随后欧盟、日本、英国、阿联酋相继获批上市，成为全球复发难治 ITP 标准新选择Sanofi US ...。
Wayrilz 核心靶点为布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），BTK 广泛表达于 B 淋巴细胞、巨噬细胞等免疫细胞，是 ITP 发病核心通路：B 细胞依靠 BTK 信号大量生成抗血小板自身抗体，巨噬细胞通过 Fcγ 受体识别被抗体标记的血小板并吞噬清除，双重机制造成血小板持续消耗。传统治疗仅被动提升血小板数量，无法从根源阻断自身免疫攻击；而 Wayrilz 依托专属 TAILORED COVALENCY 靶向技术，可逆性结合 BTK 蛋白，同步抑制 B 细胞活化、减少自身抗体分泌、阻断巨噬细胞吞噬血小板，从发病源头恢复免疫平衡，实现疾病修饰治疗，而非单纯对症升板Sanofi。
支撑获批的核心 III 期 LUNA-3 全球多中心试验纳入 202 例多线治疗失败成人 ITP 患者，覆盖 26 个国家 142 个临床中心，24 周双盲治疗数据显示，Wayrilz 组 23% 患者实现稳定血小板≥50000/μL（连续 12 周中至少 8 周达标、无需急救药物），安慰剂组应答率为 0；血小板起效中位时间仅 36 天，缓解平均持续 7 周，显著优于传统二线方案。给药方式为 400mg 片剂每日两次口服，居家服用无需输液、注射，极大改善长期慢病患者治疗依从性。
对于反复激素耐药、无法耐受注射治疗、脾脏切除术后复发的慢性 ITP 人群，Wayrilz 提供低毒、便捷、可长期维持的口服靶向方案，打破过去 “对症不治本” 的治疗局限，开启自身免疫血小板疾病 BTK 靶向精准治疗新时代。
