2025 年 4 月 Imaavy 获美国 FDA 优先审评批准，2026 年同步在欧盟、英国上市，是全球首款同时获批 12 岁以上青少年、成人，兼顾抗 AChR、抗 MuSK 两类抗体阳性全身型重症肌无力的 FcRn 靶向药，填补 MuSK 亚型与青少年患者长期无优质疗法的临床空白Johnson & ...。
MuSK 抗体阳性重症肌无力属于难治亚型，患者肌肉无力进展更快，吞咽、呼吸受累风险更高，传统激素、硫唑嘌呤、血浆置换疗效有限，长期大剂量激素会造成骨质疏松、血糖紊乱、生长抑制，青少年患者副作用危害更严重。既往多款 FcRn 抑制剂仅获批成人 AChR 阳性人群，MuSK 与青少年群体始终缺乏合规靶向方案Drug and H...。
关键性 III 期 Vivacity-MG3 多中心对照研究纳入 196 名涵盖两种抗体亚型、12 岁以上全年龄段患者，24 周双盲数据显示：联合标准治疗组 MG-ADL 日常功能评分平均下降 4.7 分，安慰剂组仅下降 3.3 分；代表肌力的 QMG 评分平均改善 4.9 分，超六成患者 IgG 总量下降超 64%，MuSK 亚组获益幅度与 AChR 人群无显著差异European M...。
专门配套的青少年支持试验入组 8 名 12-17 岁患者，药代动力学与成人完全一致，不良反应发生率无升高，证实青少年人群安全有效。长期扩展试验随访超 120 周，半数患者达到最小症状状态（MSE），近三分之一实现持续 8 周以上无症状控制，57% 患者可将激素减量至每日 5mg 以下，大幅降低激素长期毒副损伤。
此次多国同步获批，解决两大临床刚需：难治 MuSK 重症肌无力无靶向药、青少年患者治疗选择匮乏，成为神经免疫疾病治疗的重要里程碑。
